200 niños españoles ya se están tratando con el primer fármaco para el enanismo

by TweetSalud | 22 julio, 2024 7:23 am

‘Voxzogo’ está indicado para pacientes de dos años de edad .

Jaleo en Ribadesella (Asturias) en una mañana de julio en la que, tras una semana repleta de actividades, concluye el campamento que cada año organiza la Fundación ALPE Acondroplasia.

Un encuentro «inclusivo» (también hay niños que no tienen esta forma de enanismo) al que han acudido familias de todo el mundo, explica Susana Noval, directora de la asociación. Una ocasión para hacer balance sobre ‘Voxzogo’, el primer medicamento autorizado para el tratamiento de la acondroplasia, que financia el Ministerio de Sanidad y permite un crecimiento de 1,5 a 2 centímetros anuales. Ya se administra a unos 200 niños españoles. «Estamos expectantes, pero es pronto para valorar los resultados«, admite Noval.

La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos aprobaba en diciembre de 2022 la financiación de un nuevo fármaco huérfano para esta patología minoritaria, de la farmacéutica estadounidense BioMarin.

Su principio activo es vosoritida. Está indicado en el tratamiento de pacientes de dos años de edad y hasta la adolescencia cuya epífisis -la parte de los huesos largos que se localiza en cada extremo- no se han cerrado.

La acondroplasia afecta al crecimiento de casi todos los huesos del cuerpo, incluidos los del cráneo, la columna vertebral, los brazos y las piernas con el resultado de una estatura muy disminuida, entre otros problemas de salud. La llegada del medicamento fue un hito para las familias.

Fuente: Aproafa (El Periódico[1]) 22-07-2024

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