by TweetSalud | 13 diciembre, 2022 1:55 pm
El Consejo General de Colegios Farmacéuticos entrega esta noche sus Medallas y los Premios Panorama Actual del Medicamento en su tradicional gala que tendrá lugar en el Teatro Amaya de Madrid. En esta 63 edición las Medallas del Consejo General reconocerán la labor de los farmacéuticos Luis Alberto Amaro Cendón, Fe Mª Ballestero Ferrer y José Bruno Celso Fariña Espinosa; así como de Humberto Arnés Corellano, en la categoría de personas o instituciones no farmacéuticas.
Los Premios Panorama – reconocimientos de la revista científica del Consejo General Panorama Actual del Medicamento – serán otorgados en su 36ª edición a givosirán, de Alnylam Netherlands, medicamento huérfano que constituye la primera autorización para el tratamiento de base de la porfiria hepática aguda en adultos y adolescentes a partir de 12 años. Además, onasemnogén abeparvovec, de Novartis, recibirá el galardón por ser el primer medicamento huérfano de terapia génica autorizado frente a una enfermedad neuromuscular, y el primero que combate específicamente el defecto monogénico subyacente en la atrofia muscular espinal.
Por ser, tras patisirán, el segundo ARN pequeño de interferencia disponible en España. Se une en los hepatocitos al ARN mensajero precursor de la enzima ácido aminolevulínico sintasa 1 y causa su degradación, reduciendo la síntesis proteica. Esto se traduce en una disminución de los niveles plasmáticos y urinarios de los intermediarios neurotóxicos de la ruta biosintética del grupo hemo (ácido aminolevulínico y porfobilinógeno), que están anormalmente elevados en las porfirias.
El medicamento, designado como huérfano, constituye la primera autorización para el tratamiento de base de la porfiria hepática aguda en adultos y adolescentes a partir de 12 años, en una administración mensual por vía subcutánea. Con un perfil toxicológico caracterizado por reacciones adversas en su mayoría leves-moderadas, ha demostrado una eficacia superior a placebo: a los 6 meses había reducido en un 73% la tasa anualizada de crisis agudas de porfiria y más de la mitad de los pacientes no requirió ninguna infusión de hemina. La reducción del dolor reportado por los pacientes durante y entre crisis es también indicativo del beneficio clínico que aporta.
Fuente: Farmacéuticos 13-12-2022
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