El Clínico, primer hospital malagueño en usar Tofersen, un innovador fármaco contra una variante genética de la ELA

by TweetSalud | 30 junio, 2025 7:20 am

Sólo puede aplicarse al 2% de los casos.

El Hospital Universitario Virgen de la Victoria es el primer centro sanitario de Málaga, y uno de los primeros de Andalucía, en administrar un innovador tratamiento que se dirige únicamente al 2% de los enfermos de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), ya que su enfermedad está causada por mutaciones en el gen SOD1. En concreto, se está tratando ya al primer paciente de Málaga que presenta esta variante de la patología.

El medicamento en sí se llama Tofersen y el Ministerio de Sanidad aprobó a finales de mayo su financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS) y, según explica la neuróloga Pilar Carbonell, especialista en enfermedades neuromusculares y acreditada en electromiografía, ha conseguido estabilizar en algún caso «el deterioro clínico» de los enfermos, siendo esta una patología de rápida evolución. Por tanto, el tratamiento podría tener éxito en ralentizar la progresión del mal.

La ELA es una patología que afecta a las neuronas en el cerebro y la médula espinal, lo que causa la pérdida progresiva de la capacidad de controlar los movimientos musculares, de forma que evoluciona hacia una parálisis generalizada que impide a los enfermos respirar, moverse y hablar.

En Málaga hay cien casos, frente a 5.000 existentes en España.

El 10% de ellos son de origen genético y un 2% de estos presentan mutaciones en el gen SOD1, responsable de una forma hereditaria de la enfermedad, que es la que se combate con Tofersen. La Sociedad Española de Neurología (SEN) explicó la semana pasada que este nuevo tratamiento ayuda a preservar la función neuronal y a ralentizar la progresión.

Fuente: Diario Sur[1] 30-06-2025

Endnotes:
  1. Diario Sur: https://www.diariosur.es/malaga/clinico-primer-hospital-malagueno-usar-tofersen-innovador-20250626152943-nt.html?ref=https%3A%2F%2Fwww.google.com%2F

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