España, líder en terapias génicas para la distrofia muscular de Duchenne y Becker

El 82% de sus pacientes registrados con DMD ya ha participado en algún ensayo clínico en España. 

España se encuentra entre los países líderes en terapias génicas para la distrofia muscular de Duchenne y Becker, cuyas últimas líneas de investigación se presentarán durante el VI Congreso Internacional de Duchenne Parent Project España 2026, que ha tenido lugar recientemente en Madrid.

Con motivo del Día Internacional de los Ensayos Clínicos, que se celebró el 20 de mayo, Duchenne Parent Project España (DPPE) presenta los resultados de una década de estrategia en investigación. Bajo el lema «Del Laboratorio a la Vida», la asociación ha logrado una cifra récord en el sector de las enfermedades raras: el 82% de sus pacientes registrados con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ya ha participado en algún ensayo clínico en España. 

La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética, degenerativa y sin cura, que afecta en España a cerca de 1.100 personas. Se caracteriza por la ausencia de distrofina, una proteína esencial para la estabilidad y el funcionamiento del músculo.

Esta carencia genera un ciclo continuo de daño e inflamación que acelera el deterioro muscular. Su evolución provoca una pérdida progresiva de movilidad y la necesidad de soporte vital y atención domiciliaria 24 horas, generalmente proporcionada por sus familias desde edades tempranas. 

Fuente: Comsalud 26-05-2026