¿Qué son las terapias ARN?

¿Qué son las terapias ARN?

¿Qué es el ARN y qué funciones tiene?

Las terapias ARN implican una forma de intervenir en la expresión genética sin actuar directamente sobre el ADN sino a través del ARN. Para que puedas entender cómo funciona primero debemos mostrar algunos conceptos básicos.

El ADN está formado por nucleótidos que contienen la información genética de un individuo. Esta información debe ser transcrita a otro tipo de moléculas, las proteínas, que serán las que realicen todo tipo de funciones.

En este punto entra en juego el ARN que, además de ser una copia del ADN, es decir, contiene la misma información, también tiene funciones catalíticas: acelera las reacciones químicas. Además, la secuencia de nucleótidos de ARN va a ser la que decide la forma y la función de cada molécula. A partir del ARN se forman las proteínas, por tanto, si se conoce cuál es la proteína dañada y en qué nucleótido reside la alteración se puede intervenir y modificar.

Por este motivo, las terapias basadas en ARN pueden modificar la expresión de los genes sin modificar el ADN.

Las funciones del ARN

Actualmente se conocen muchas más funciones que realiza el ARN y, por tanto, esto ha dado la posibilidad de intervenir en enfermedades genéticas que se producen por fallos en estas. Es más sencillo entender que el ARN sería como el software de un ordenador, de forma que si podemos intervenir modificando este, se pueden intervenir en determinadas enfermedades genéticas. Ejemplos de enfermedades genéticas raras, y otras, que están causadas por una alteración en esta traducción de la información son:

  • Síndrome de Prader Willi
  • Eritroblastopenia congénita de Blackfan-Diamond
  • Síndrome de Shwachman-Diamond
  • Síndrome de Treacher-Collins
  • Cáncer de próstata
  • Esclerosis lateral amiotrófica
  • Atrofia muscular espinal
  • Retinosis pigmentaria
  • Síndrome X Frágil
  • Síndrome de Charcot–Marie–Tooth
  • Discapacidad cognitiva ligada a X
  • Autismo
  • Cáncer

Tipos de terapias basadas en ARN que existen

Podemos decir que hay dos tipos de terapias ARN, una que es la terapia ARN antisentido y otra que es la terapia ARN de proteínas funcionales.

Terapia ARN antisentido

En esta lo que se hace es utilizar pequeñas fracciones de ácido nucleico antisentido, es decir, complementario a una secuencia concreta de un gen, se une al ARN mensajero (el que traduce la información para formar la proteína), y se evita la formación de la proteína que esté mutada.

De esta forma se consigue el bloqueo de anomalías genéticas y, en la actualidad, se aplica a diversas enfermedades como son:

  • Mejora del resultado en trasplante de riñón.
  • Tratamiento de hemofilia.
  • Reducción de niveles de colesterol LDL.

Una de las terapias que se han desarrollado últimamente es la que utiliza ARNi, cuyos beneficios son prometedores. En ella se emplean dos tipos diferentes de ARN. Estos actúan dando instrucciones a las células y las propias proteínas usan estas instrucciones para destruir el ARN mensajero que crea las proteínas que no funcionan bien.

De hecho, existe una empresa farmacéutica, Alnylam Pharmaceuticals, que prepara ya un fármaco para tratar la amiloidosis ATTR. Y, por supuesto, como imaginarás, otras farmacéuticas están ya investigando en este sentido posibles fármacos que actúen de modo similar.

Fuente: Nubimed 08-04-2021


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