Un ensayo clínico de terapia génica para pacientes con anemia de Fanconi ofrece resultados de éxito

Un ensayo clínico de terapia génica para pacientes con anemia de Fanconi ofrece resultados de éxito

Formación de células de la sangre.

La prestigiosa revista Nature Medicine publica los primeros resultados de un ensayo clínico de terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi en el que se demuestra, por primera vez, la formación de células de la sangre de estos pacientes a partir de sus propias células madre a las que se ha corregido previamente su defecto genético.

Este ensayo clínico ha sido realizado por miembros de un novedoso programa de investigación, EUROFANCOLEN, coordinados por el Dr. Juan Bueren, investigador del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD), el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), bajo la dirección clínica del Dr. Julián Sevilla, investigador de la Fundación del Hospital del Niño Jesús de Madrid, espónsor del ensayo clínico. Las primeras firmantes del trabajo son las doctoras Paula Río y Susana Navarro, del Consorcio CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD.

Fuente: Quirónsalud 13-09-2019


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