Un fármaco pionero llega a 90 pacientes de fibrosis quística

by TweetSalud | 10 septiembre, 2025 7:06 am

Se trata de fármacos moduladores de la proteína CFTR, principalmente Kaftrio, un tratamiento aprobado y financiado en España en 2021.

Un total de 90 pacientes con fibrosis quística están recibiendo fármacos que la Región fue pionera hace cuatro años a nivel nacional en suministrar a los enfermos que, por su genotipo, eran candidatos a recibirlos.

Se trata de fármacos moduladores de la proteína CFTR, principalmente Kaftrio (una combinación de dos correctores y un potenciador de la proteína que no funciona adecuadamente en la enfermedad), aprobado y financiado en España en 2021. De esos 90 pacientes que lo reciben, 11 lo están haciendo dentro de ensayos clínicos. Puesto que, de momento, estos fármacos no son útiles para todos los pacientes, es preciso seguir investigando para curar o frenar la enfermedad en todos ellos.

La Unidad de Fibrosis Quística del hospital Virgen de La Arrixaca atiende en la actualidad a 188 personas de la Región que padecen esta enfermedad, con edades comprendidas entre 0 y 72 años. Este lunes se conmemora el Día Mundial de la Fibrosis Quística, una enfermedad causada por una incorrecta producción de la proteína CFTR (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), que transporta iones a través de la membrana de las células epiteliales pulmonares.

Cuando la proteína no se produce correctamente puede provocar la producción de un moco pegajoso y espeso. Diferentes servicios Este año se cumplen 23 años desde que se puso en marcha la Unidad de Fibrosis Quística del hospital Virgen de La Arrixaca. En ella trabajan profesionales de distintos servicios y secciones, tanto hospitalarios como extrahospitalarios, como Pediatría, Enfermería, Neumología, Gastroenterología y Hepatología, Cirugía y Cirugía Pediátrica, Endocrinología, Nutrición, Otorrinolaringología, Genética y Bioquímica, Microbiología, Fisioterapia Respiratoria, Psicología y Trabajo Social, entre otros, con el objetivo de mejorar la calidad de vida de las personas con esta enfermedad.

Además, desde 2007 está incluida en el panel de enfermedades que se diagnostican a través del cribado neonatal (prueba del talón), lo que proporciona un diagnóstico y tratamiento precoz antes de que se produzca un daño estructural irreversible en distintos órganos. Por otro lado, se remiten pacientes con sospecha de esta enfermedad desde otros servicios pediátricos y de adultos, cuyo diagnóstico se realiza en esta unidad.

Fuente: Consalud 10-09-2025

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