Una terapia genética disminuye hasta un 30% la medicación del párkinson

El párkinson es actualmente el segundo neurodegenerativo más prevalente después de la enfermedad del Alzheimer. Por este motivo, han sido muchos los estudios que se han ido desarrollando para saber más acerca de esta enfermedad progresiva. Uno de los más recientes demuestra que la terapia genética L-Aminoácido aromático descarboxilasa (AADC) responde de forma segura en pacientes con párkinson moderadamente avanzado.

Asimismo, el estudio publicado en la revista revisada por pares, Neurology, ha descubierto una reducción de entre un 21 por ciento y un 30 por ciento de los requisitos de medicamentos[1] en estos pacientes a los 36 meses. La terapia génica VY-AADC01 se administró mediante infusiones putaminales bilaterales, intraoperatorias guiadas por resonancia magnética a tres cohortes.

En cuanto a los resultados, no se informaron eventos adversos graves (AAG) atribuidos a VY-AADC01. Los 4 eventos adversos graves no relacionados con el vector (fibrilación auricular y embolia pulmonar en 1 participante y 2 eventos de obstrucción del intestino delgado en otro participante) se resolvieron.

Las medidas estándar de función motora, las impresiones globales de mejoría y la calidad de vida se mantuvo estable o mejoró en comparación con el valor inicial a los 12, 24 y 36 meses después de la administración de VY-AADC01 en todas las cohortes.

Mejora de calidad de vida en pacientes con párkinson avanzado

La terapia genética VY-AADC01 y el procedimiento de administración quirúrgica fueron bien tolerados y dieron como resultado una función motora estable o mejorada y una calidad de vida en todas las cohortes, así como una reducción de los requisitos de medicación para los pacientes con párkinson en las cohortes dos y tres durante tres años.

Cabe recordar que los objetivos del estudio eran informar sobre los resultados clínicos y de seguridad finales tras 36 meses del ensayo en pacientes con párkinson moderadamente avanzado y fluctuaciones motoras.