La terapia génica aún en fase experimental ha sido aplicada a niños con una inmunodeficiencia combinada grave, la Artemis-IDCG, un trastorno genético muy poco frecuente que suele tratarse con un trasplante de médula ósea de un donante sano, idealmente un hermano o hermana compatibles.
Los pequeños habían nacido sin un sistema inmunitario funcional y sin capacidad para luchar contra las infecciones, pero ahora «van camino de tener una vida más sana» gracias al tratamiento de terapia génica, según la Universidad de California en San Francisco (EE.UU), que encabeza el estudio publicado en New England Journal of Medicine.
Fuente: Deia 31-12-2022
