La FDA aprueba el primer fármaco para la narcolepsia que ataca la causa
El medicamento actúa sobre la señalización de orexina que provoca la enfermedad.
Reírse a carcajadas y desplomarse sobre la mesa, plenamente consciente, sin poder mover un músculo. Quedarse dormido en mitad de una conversación, de una comida o de un examen. Dormir dieciséis horas y levantarse agotado. El popular periodista Jordi Évole ha dado visibilidad a esta enfermedad rara, la narcolepsia tipo 1, que afecta a unos tres millones de personas en el mundo y para la que, hasta este mes, solo existían fármacos que aliviaban una pieza del cuadro cada vez.
El pasado 5 de agosto, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Orzeyful (oveporexton), un comprimido que se toma dos veces al día y que ataca lo que falla de raíz. Es el primer medicamento aprobado para la narcolepsia tipo 1 como trastorno completo y el primero que actúa directamente sobre la pérdida de señalización de orexina que causa la enfermedad.
China se avanzó a Estados Unidos, y lo aprobó quince días antes, también como terapia innovadora y revisión prioritaria desde los 16 años. La orexina la producen unas 70.000 neuronas del hipotálamo. En las personas con narcolepsia tipo 1 esas células mueren y, sin la orexina que fabricaban, el cerebro pierde la capacidad de regular el ciclo sueño-vigilia.
Oveporexton es un agonista selectivo del receptor 2 de la orexina (OX2R): ocupa el lugar del péptido que ya no se fabrica y vuelve a encender el interruptor, según se ha descrito en Nature. No cura ni devuelve las neuronas perdidas, pero repone la señal mientras el fármaco está en el organismo.
La compañía farmacéutica Takeda identificó el compuesto candidato en el 2011 y ha tardado quince años en convertirlo en una pastilla. En la actualidad no existe una cura para la narcolepsia, aunque sí terapias farmacológicas y conductuales para tratar los síntomas.
Entre las primeras se cuentan estimulantes del sistema central –como el modafinilo o el metilfenidato–, depresores del sistema central –el oxibato sódico–, bloqueadores de la histamina y antidepresivos.
La somnolencia diurna es la primera manifestación clínica en casi todos los pacientes, manifestándose con ataques de sueño, repentinos e incontrolables, describe la Asociación Española de Narcolepsia e Hipersomnias Centrales. Los ataques de sueño se suceden varias veces al día, en particular durante las actividades monótonas y sedentarias.
Fuente: La Vanguardia 30-08-2026
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