Terapia génica: Permite devolver la audición a niños con un defecto en el gen de la otoferlina
En España existen tres centros donde se podrán reclutar los primeros pacientes para un ensayo clínico.
La terapia génica ha logrado devolver la audición a cinco niños con un defecto en el gen de la Otoferlina (OTOF) reclutados para dos ensayos clínicos en China y Estados Unidos. Desde la Sociedad Española de Otorrinolaringología y Cirugía de Cabeza y Cuello (SEORL-CCC) se celebra este avance científico.
“Los resultados preliminares arrojan grandes esperanzas en la recuperación auditiva de estos pacientes, aunque el número de casos en los que se ha aplicado es todavía muy reducido. Actualmente, esta terapia génica solo está disponible para los pacientes con sordera debida a una mutación en el gen OTOF, aunque se abre un campo importante para el tratamiento de otras sorderas de origen genético”, indica el doctor Manuel Bernal Sprekelsen, presidente de la SEORL-CCC.
El último número de The Lancet, una revista científica de altísimo prestigio, publica la investigación realizada en China. Los seis niños incluidos en el estudio padecían una sordera profunda. Después de 26 semanas de seguimiento, cinco de ellos demostraron una mejora considerable, tanto en su grado de audición como, en la percepción del habla, así como en la capacidad para mantener una conversación normal.
Fuente: Comsalud 01-02-2024
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