Prometedores resultados del primer fármaco experimental para el Alzheimer
El ensayo clínico se encuentra aún en la fase 1 y ya ha provocado la revolución de la comunidad neurocientífica
Un ensayo clínico realizado por primera vez en el mundo ha descubierto una nueva terapia genética para la enfermedad de Alzheimer capaz de reducir de manera segura y exitosa los niveles de la dañina proteína tau, causante de la enfermedad.
El estudio, dirigido por investigadores del University College Londres (UCL) y del University College London Hospital (UCLH), en Reino Unido, representa la primera vez que se aplica un enfoque de «silenciamiento de genes» a la demencia y la enfermedad de Alzheimer.
En concreto, han desarrollado un fármaco llamado BIIB080 (/IONIS-MAPTRx), que es un oligonucleótido antisentido. Este medicamente se utiliza para impedir que el ARN produzca una proteína y, en este caso, se ha utilizado para «silenciar» el gen que codifica la proteína tau, conocido como gen de la proteína tau asociada a microtúbulos (gen MAPT). Esto impide que el gen se traduzca en la proteína de forma dosificable y reversible. También reduce la producción de esa proteína y altera el curso de la enfermedad.
Fuente: Aproafa (Larazón.es) 30-04-2023
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