Terapia génica aplicada al ámbito de la sordera
El jefe de Otología del Hospital público Ramón y Cajal de la Comunidad de Madrid desvela este innovador tratamiento.
La terapia génica aplicada al ámbito de la sordera ha vivido en las últimas fechas un destacable avance.
Hasta media docena de niños con un defecto en el gen de la Otoferlina (OTOF), reclutados para dos ensayos clínicos en China y Estados Unidos, han logrado recuperar la audición a través de un tratamiento –en fase de ensayo- consistente en una inyección en el oído interno que se realiza en quirófano con el paciente anestesiado. Estos resultados se enmarcan en los programas experimentales en este ámbito que se están llevando a cabo en Estados Unidos, Europa y China.
En el marco europeo, España y Reino Unido son los países participantes en el estudio de Fase I y II para aprovechar este avance médico. Concretamente, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) dio luz verde en 2023 a estos ensayos clínicos, de la mano de la farmacéutica Regeneron & Decibel Therapeutics, que se realizarán en el Hospital Público Ramón y Cajal de Madrid, en la Clínica de la Universidad de Navarra (CUN) de Pamplona y en el Hospital Infantil de Las Palmas.
De esta manera, se abren las puertas a un prometedor tratamiento que, como aclara a ConSalud.es el Dr. Rubén Polo, jefe de sección de Otología del Ramón y Cajal, “por primera vez permitiría curar de manera natural una sordera”.
La pérdida auditiva asociada a la mutación del gen OTOF constituye entre la población española la tercera causa genética más frecuente de sordera asociada al nacimiento o en edades muy tempranas -antes de comenzar a hablar-. El origen se encuentra en la ausencia de la proteína denominada Otoferlina, generada por este gen y que resulta esencial para la correcta transmisión de la información hasta el nervio auditivo.
Por ello, la terapia lo que hace es “proporcionar una copia sana del gen de la Otoferlina que se inyecta en la cóclea para que el oído comience a sintetizar la proteína y se restablezca la función auditiva”, explica.
Fuente: Consalud 20-02-2024
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