Nueva era en el abordaje farmacológico de la acondroplasia
La llegada del medicamento fue un hito para las familias.
De ‘Voxzogo’, todo un hito por ser el primer medicamento autorizado -financiado en España y que permite un crecimiento de 1,5 a 2 centímetros anuales a los niños-, se ha pasado a un futuro inmediato en el que son varios los tratamientos en camino. «Ahora hay muchísima investigación», asegura a El Periódico de España Susana Noval, presidenta de la Fundación Alpe Acondroplasia. La farmacéutica danesa Ascendis Pharma ha anunciado este mismo lunes datos de un ensayo con ‘TransCon CNP’ (navepegritida) que ha alcanzado el objetivo primario. Es decir, ha demostrado una tasa de crecimiento anual superior al placebo en niños.
La acondroplasia afecta al crecimiento de casi todos los huesos del cuerpo, incluidos los del cráneo, la columna vertebral, los brazos y las piernas con el resultado de una estatura muy disminuida, entre otros problemas de salud.
La llegada del medicamento fue un hito para las familias. Con los últimos datos aportados en el 46 Congreso de la Sociedad Española de Endocrinología Pediátrica (SEEP), afecta a unas 250.000 personas en todo el mundo y 1 de cada 25.000 niños nace con la causa más frecuente de baja estatura. En España, la incidencia es de 0,25/10.000 nacimientos (una quincena de nuevos casos al año).
Fuente: Aproafa (Diario de Mallorca) 04-11-2024
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