Etiqueta "Ceroidolipofuscinosis neuronal tipo 2"

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Dra. Bernardino: «Con la terapia génica se busca suplir el gen que está alterado en la CLN2»

En los pacientes con LNC2, el fallo enzimático produce un incremento acelerado de los depósitos de lipofuscina. La Ceroidolipofuscinosis neuronal tipo 2 (CLN2) es una enfermedad ultra rara con un único tratamiento aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (AEM). La doctora

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