Aplican por primera vez terapia génica a un niño con enfermedad de Duchenne
Hasta ahora solo se habían tratado pacientes mayores de 4 años.
Investigadores de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona han aplicado una terapia génica para el tratamiento de la distrofia de Duchenne, por primera vez en un niño menor de 4 años, en el marco de un ensayo clínico internacional, activo y abierto para estos pacientes, en el que están implicados seis centros de varios países.
El equipo de la Unidad de Ensayos de Sant Joan de Déu, liderado por Andrés Nascimento, ha sido el primero de todo el mundo en incluir a un paciente menor de 4 años y hacer la infusión de este tratamiento de terapia génica.
La previsión es que, gracias al hecho de ser hospital de referencia y el primer centro en activar el estudio, se podrá ofrecer la oportunidad de acceder a este tratamiento a un mayor número de niños menores de 4 años.
Fuente: La Razón 13-03-2024
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