Síndrome del niño burbuja: Una terapia génica cura 10 pacientes con esta enfermedad
Revista «New England Journal of Medicine».
Diez niños pequeños que nacieron sin su sistema inmune funcional y carentes así de la capacidad de combatir infecciones se han beneficiado de un tratamiento de terapia génica desarrollado en la Universidad de California-San Francisco (EE.UU.).
El estudio que se publica en la revista «New England Journal of Medicine» constituye el primer trabajo en humanos que demuestra la posibilidad de corrección de esta enfermedad mediante la edición génica que añade una copia correcta del gen.
El ensayo fase I/II demuestra la seguridad y eficacia de este tratamiento para un tipo concreto de inmunodeficiencia combinada grave (IDCG), conocida como enfermedad del niño burbuja, por deficiencia de Artemis, mediante el uso de un vector lentiviral.
Los 10 niños tratados padecen Artemis-SCID, un trastorno genético muy poco frecuente que suele tratarse con un trasplante de médula ósea de un donante sano, idealmente un hermano o hermana compatibles.
Fuente: ABC 22-12-2022
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