Terapia génica y nuevas enfermedades

El esfuerzo de más de 50 años de investigación comienza a dar frutos,

El cuerpo humano cuenta con unos 20.000 genes codificantes, una fascinante arquitectura en la que cada elemento es esencial para su buen funcionamiento, ya que produce las proteínas que necesitamos para las diferentes funciones vitales. Pero, en ocasiones, uno de estos genes no funciona bien, no está presente, cambia o muta, causando diferentes enfermedades.

Desde hace más de medio siglo se han intentado diferentes abordajes para modificar estos genes deteriorados. Así, se curarían muchas de estas patologías que, en su inmensa mayoría, son las denominadas raras y que están causadas por el mal funcionamiento de un único gen.

«La terapia génica es la estrategia terapéutica más sencilla en estos casos, porque son enfermedades causadas por un gen que no funciona en determinadas células y que se corrigen introduciendo el gen que falta o que no actúa bien. Ahora, los pacientes tienen una posibilidad de ser tratados, con un número significativo de medicamentos aprobados y muchos en camino», explica Juan Bueren, uno de los mayores expertos en este campo y director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) y coordinador de la unidad mixta de terapias avanzadas de la Fundación CiematMAT/ISS-Jiménez Díaz.

Fuente: La Razón 21-11-2022

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